La primera terapia génica para el cáncer es bienvenida ... con algunas reservas

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó un nuevo y revolucionario tratamiento contra el cáncer.

Kymriah es la primera terapia genética para la leucemia disponible en los Estados Unidos.

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Es una inmunoterapia CAR-T (antígeno receptor de antígenos quiméricos), diseñada para tratar la leucemia linfoblástica aguda (LLA), una forma grave de cáncer en niños y adultos jóvenes.

ALL es un cáncer potencialmente mortal de la sangre y la médula ósea.

El Instituto Nacional del Cáncer estima que hay 3, 100 personas menores de 20 años diagnosticadas cada año.

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La terapia CAR-T fue iniciada por el Dr. Carl June en la Universidad de Pensilvania, que ha estado trabajando en el tratamiento durante casi tres décadas.

Cómo funciona Kymriah

A diferencia de otros tratamientos actuales contra el cáncer, como la cirugía, la quimioterapia y la radiación, Kymriah usa el propio sistema inmunitario del cuerpo para luchar contra el cáncer.

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Kymriah trabaja a través de un proceso de recolección de células de un paciente, específicamente células T que funcionan como parte del sistema inmune, y las modifica genéticamente para reconocer y atacar las células cancerosas.

Las células T modificadas están diseñadas para incluir receptores de antígenos quiméricos, que se dirigen a las células leucémicas.

Una vez que se ha completado este proceso, las células modificadas se vuelven a infundir en el cuerpo del paciente.

"[La] aprobación es transformacional para los pacientes con cáncer pediátrico y la investigación del cáncer en general. El uso de la terapia génica para reprogramar y educar a las propias células inmunes del paciente para atacar, atacar y eliminar el cáncer es un enfoque brillante, y estamos muy animados de que haya sido aprobado por la FDA para niños con leucemia linfoblástica aguda (ALL) ", Ramy Ibrahim, vicepresidente de desarrollo clínico del Instituto Parker para inmunoterapia contra el cáncer, le dijo a Healthline.

Un tratamiento costoso

El procedimiento se personaliza para el individuo.

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Como tal, tiene limitaciones en el precio y el alcance de su fabricación.

La compañía farmacéutica Novartis está autorizando y llevando al mercado la terapia.

La compañía planea hacer que Kymriah esté disponible para unos 30 hospitales antes de fin de año.

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El precio de la terapia está etiquetado en alrededor de $ 500,000.

También presenta algunos riesgos potenciales serios.

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CAR-T puede provocar una afección que pone en peligro la vida, conocida como síndrome de liberación de citoquina, así como eventos neurológicos graves.

Entonces, los hospitales y clínicas que ofrecen Kymriah deberán tener certificaciones especiales.

Por ahora, solo está aprobado para su uso en ALL.No se puede usar para tratar cualquiera de la miríada de otras formas mortales de cáncer ... todavía.

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Sin embargo, la aprobación de Kymriah es un buen augurio para el futuro de la terapia génica para tratar otras formas de cáncer.

'Comienzo del viaje'

Dr. Len Lichtenfeld, subdirector médico de la American Cancer Society, está entusiasmado con la aprobación de la droga, pero tiene algunas reservas.

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"Esta no es la respuesta final al tratamiento del cáncer. Esta es una ciencia elegante. Los investigadores han hecho un trabajo excepcional. Todavía hay mucho más trabajo por hacer ", dijo Lichtenfeld a Healthline.

Por ahora, Kymriah solo está disponible para una pequeña subsección de pacientes con cáncer. Incluso entonces, se prescribe solo como último recurso cuando otras formas de tratamiento han fallado.

"Estamos en el comienzo del viaje", dijo Lichtenfeld. "Estamos lejos del final. "