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¿Pueden las células madre cumplir su promesa de curación universal?

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Anonim

Cuando se trata de avances científicos, ¿las células madre son más parecidas a Internet o más parecidas a los paquetes de jet personales que nunca se materializaron?

A finales de la década de 1990, los investigadores pudieron producir células madre, que pueden convertirse en cualquier tipo de célula especializada en el cuerpo. El avance inspiró predicciones optimistas de que las células madre podrían ser capaces de reparar cualquier parte del cuerpo que se volviera loca.

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Bum knee? Una inyección rápida de células madre le dará un nuevo suministro de cartílago. ¿Corazón malo? Los médicos lo parcharían con células madre, o incluso usarían las células para producir un nuevo corazón en el laboratorio.

Pero una década y media después de que los científicos aislaron las primeras células madre embrionarias y siete años después de que convirtieran por primera vez las células adultas en células madre, los estadounidenses con problemas de rodilla y corazón siguen teniendo rodillas artificiales y marcapasos.

De hecho, solo un conjunto muy limitado de procedimientos con células madre ha obtenido la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). Estos tratamientos basados ​​en células sanguíneas se basan en los mismos conocimientos médicos que sustentan los trasplantes de médula ósea, que se realizaron por primera vez con éxito cuando los Beatles encabezaron las listas.

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Entonces, ¿qué da? Según los expertos, las células madre todavía están en camino de provocar una revolución en la medicina. La primera oleada de tratamientos novedosos probablemente llegará a las oficinas de los médicos en los próximos 5 a 10 años, dicen.

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Convertir ideas en tratamientos lleva tiempo

La espera de dos décadas puede parecer larga para pacientes enfermos, pero los científicos dicen que es en paz.

"No es lento en términos de tratamientos realmente novedosos", dijo la Dra. Ellen Feigal, vicepresidenta principal de investigación y desarrollo del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM), una agencia estatal que es una gran defensora de las células madre. investigación.

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Dr. Sean Morrison, presidente electo de la Sociedad Internacional para la Investigación de Células Madre, tiene el aire frustrado de alguien a quien le han hecho la misma pregunta muchas veces.

"El público no comprende lo difícil que es pasar de una idea prometedora a una terapia nueva", dijo. "En parte es culpa de los científicos que hacen predicciones sin aliento; todos quieren ser positivos y optimistas sobre las cosas". Incluso cuando la idea es correcta, descubrir cómo reducirla de manera segura y efectiva a una terapia es un proceso extraordinariamente difícil y lento. "

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Dicho esto, los defensores de las células madre y los investigadores se preparan para una victoria vuelta en los próximos años.

Diez proyectos de investigación basados ​​en células madre que el CIRM ha financiado ingresan ahora en ensayos clínicos, dijo Feigal. Los tratamientos podrían tener un impacto descomunal. Uno utiliza células madre hechas para actuar como células productoras de insulina en el páncreas como una posible cura para la diabetes tipo 1. La diabetes tipo 1 afecta al 5 por ciento de las personas con diabetes, o alrededor de 1,5 millones de estadounidenses.

"Los enfoques se están probando en pacientes reales y en vivo que tienen enfermedades y lesiones reales, y eso está sucediendo ahora", dijo Feigal. "Esperamos aprender mucho en los próximos años sobre lo que funciona y lo que no funciona. "

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A nivel nacional, casi 2,000 ensayos clínicos relacionados con células madre están en curso, probando los efectos de las células en todo, desde el cáncer avanzado hasta la acidosis.

" Los enfoques se están probando en pacientes reales y vivos que tienen enfermedades y lesiones reales, y eso está sucediendo ahora. Esperamos aprender mucho en los próximos años sobre lo que funciona y lo que no ". -Dr. Ellen Feigal, Instituto de Medicina Regenerativa de California

Tratamientos para la insuficiencia cardíaca, la ceguera y los huesos rotos son los más lejanos. Pero una cura aparentemente milagrosa para la parálisis causada por lesiones de la médula espinal puede no estar muy rezagada, de acuerdo con Morrison.

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"Si me hubieras preguntado cinco años Hace si alguna vez tuviéramos una reparación de células madre para la columna vertebral lesiones, hubiera dicho que era pesimista sobre eso porque era una condición demasiado complicada, pero es un área de la ciencia que avanza mucho más rápido de lo que jamás hubiera imaginado ", dijo.

Estafas atraer a pacientes enfermos

Los consumidores podrían ser perdonados por pensar que los tratamientos con células madre ya están disponibles para curar lo que les aqueja.

Debido a que las células madre son tan prometedoras, han estimulado una industria artesanal de clínicas que cosechan y reinyectan las células madre de un paciente. Estas clínicas afirman que el tratamiento aliviará todo, desde el envejecimiento hasta las enfermedades raras.

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El procedimiento es legal porque las reglamentaciones no prohíben a los médicos extraer y volver a inyectar las propias células del paciente. Pero no hay evidencia para respaldar sus declaraciones de propiedades saludables.

"Para capitalizar la sensación de optimismo del público en general sobre las células madre, hay clínicas de aceite de serpiente que han surgido en todo el mundo vendiendo terapias no probadas a pacientes desprevenidos", dijo Morrison.

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La mayoría de estas clínicas operan fuera de los Estados Unidos, en países con menos supervisión. Pero a principios de este año, la FDA presentó cargos penales contra un médico en la frontera entre Texas y México por vender trasplantes de células madre como tratamiento para el daño cerebral y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Es para descartar a estos médicos inescrupulosos que la FDA requiera tanta investigación clínica como antes de aprobar nuevos tratamientos.

"La gente se queja mucho de la FDA, pero la FDA protege al público de los vendedores de aceite de serpiente", dijo Morrison.

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Técnicas necesarias para afinar

Además del tiempo que tardan los tratamientos en abrirse camino en el sistema de ensayos clínicos, hay grandes preguntas que deben ser respondidas antes de que las células madre artificiales puedan cumplir sus curas prometidas.

Las células madre pueden servir como un parche universal para cualquier parte del cuerpo dañada, pero los médicos están descubriendo que deben introducirlas de manera diferente según el lugar donde deseen que termine el parche. La introducción de células madre en el torrente sanguíneo tiene sentido para los pacientes que necesitan un nuevo suministro de células sanguíneas sanas, por ejemplo, pero no para los pacientes con ELA, cuyos problemas se encuentran en el sistema nervioso.

También existen problemas de control de calidad con células madre fabricadas o inducidas. Los científicos tendrán que afinar sus técnicas para generar células madre antes de que las células puedan formar la base de los medicamentos. Estas células madre inducidas son, por ahora, propensas a crecer en tumores.

"Las células [del tallo inducido] no se diferencian completamente, y no son del todo normales. No tienen la misma función madura que las células que normalmente tenemos en nuestro cuerpo ", dijo Morrison.

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Usar células madre para aproximar órganos

Incluso producir corrientes de órganos ásperas, como pueden hacer los investigadores ahora, puede ser útil.

Los investigadores pueden usar células madre de un paciente que padece una enfermedad rara o poco conocida con una base genética para estudiar esa enfermedad. Debido a que las células madre comparten el ADN del paciente, también desarrollan la enfermedad. El método se basa en la desafortunadamente taquigrafía "enfermedad en un plato" y proporciona a los investigadores una mejor comprensión del comportamiento de la enfermedad que nunca antes.

"No se puede biopsiar el cerebro de alguien o su corazón y luego crecer muchas células y hacer experimentos para ver '¿Por qué el cerebro de este tipo no funciona como el de otras personas?' O '¿Por qué sus células musculares cardíacas no superan? adecuadamente bajo ciertas circunstancias? ", Explicó Morrison.

Este tipo de trabajo ya se utiliza ampliamente, pero pasarán años antes de que los pacientes se beneficien.

"Es muy pronto para señalar ejemplos donde ese trabajo ha ayudado a los pacientes. El camino desde ese trabajo hasta la clínica es de al menos 10 años ", dijo Morrison.

Las células madre elaboradas en un órgano crudo también pueden ayudar a detectar nuevos candidatos a fármacos. Las células hepáticas o cardíacas se pueden cultivar en un plato y luego se pueden exponer al nuevo medicamento. Si no muestran signos de daño, eso indica que la droga no dañará esos órganos en pacientes vivos. La predicción no es 100 por ciento precisa, pero es un mejor indicador que la respuesta de un ratón a la droga.

"Tenemos todos los motivos para creer que las células humanas serán mejores predictores que las células de roedores", dijo Feigal.

Una mejor información sobre cómo un medicamento afecta a pacientes humanos podría reducir el costo multimillonario del desarrollo de medicamentos y evitar los problemas de toxicidad del medicamento más rápidamente. Esa perspectiva ha atraído la atención de la FDA.

"No se puede biopsiar el cerebro de alguien o su corazón y luego crecer muchas células y hacer experimentos para ver '¿Por qué el cerebro de este tipo no funciona como el de otras personas?' O '¿Por qué sus células musculares cardíacas no superan? adecuadamente bajo ciertas circunstancias?'" -Dr. Sean Morrison, Sociedad Internacional para la Investigación de Células Madre

Dos de cada 10 medicamentos aprobados por la FDA son retirados del mercado cuando demuestran ser más tóxicos que los ensayos clínicos; de ellos, el 40 por ciento causa daño al corazón. La FDA está alentando a las compañías farmacéuticas y los investigadores a trabajar juntos para desarrollar una forma efectiva de detectar medicamentos para la toxicidad cardíaca utilizando células madre humanas, según Deok-Ho Kim, un bioingeniero de la Universidad de Washington que está trabajando en el proyecto.

Pero las células aún no son lo suficientemente confiables como para reemplazar los estudios en animales estándar.

"Es una gran promesa, probablemente sea mejor que usar los modelos animales, pero tiene desafíos técnicos", dijo Kim.

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¿Dónde está mi corazón personalizado?

La mayor promesa de las células madre es que algún día permitirán que los médicos cultiven un órgano de reemplazo completo para un paciente que de otra manera necesitaría un trasplante.

Solo una pequeña fracción de pacientes que necesitan trasplantes de corazón los obtienen cada año; simplemente no hay suficientes corazones para todos. Los órganos desarrollados en el laboratorio para pacientes individuales podrían resolver ese problema. También liberarían a los pacientes de tomar medicamentos contra el rechazo, que pueden tener efectos secundarios graves.

Varios médicos e ingenieros están trabajando para convertir las células madre en la arquitectura sofisticada de un órgano humano. No es obvio cómo conseguir esa estructura básica correcta. El campo está dividido entre raspar corazones limpios de otros animales antes de colocar capas en células madre humanas y poner células madre en impresoras tridimensionales especialmente hechas.

"Vemos la próxima década como una explosión con nuevos tipos de enfoques. La goma sale a flote aquí", dijo Feigal.

Para crear un órgano, cada célula madre debe especializarse exactamente como sea necesario: algunas células cardíacas deben convertirse en músculo cardíaco, mientras que otras deben convertirse en revestimiento del corazón, por ejemplo. Las diferentes celdas deben organizarse de la misma manera. Y, para que un órgano cultivado en laboratorio se le dé a un paciente humano, debería funcionar al 100 por ciento de su capacidad.

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Las partes del cuerpo simples, que incluyen una tráquea y una vejiga, se han creado con éxito a partir de células madre y se han implantado en pacientes. El año pasado, los investigadores lograron obtener un corazón en miniatura para latir, pero no latió con tanta fuerza ni con la misma sincronización elegante que un corazón humano. Los corazones e incluso los riñones listos para el trasplante siguen siendo un sueño lejano.

"Personalmente creo que hay un largo camino por recorrer", dijo Kim.