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Científicos producen células productoras de insulina de células madre para curar la diabetes tipo 1

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Anonim

En la diabetes tipo 1, una enfermedad de por vida que requiere que los pacientes se inyecten con insulina varias veces al día, el problema comienza con células disfuncionales en un rincón del páncreas llamado islotes de Langerhans.

Las células, llamadas células beta, producen insulina en respuesta a la glucosa o al azúcar en el torrente sanguíneo. En la diabetes tipo 1, el cuerpo confunde estas células con una amenaza inmune y las elimina, dejando a los pacientes sin un suministro natural de insulina.

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Debido a que el pequeño parche de las células beta desempeña un papel tan vital para mantener el cuerpo en funcionamiento, los investigadores han buscado la manera de introducir nuevas células beta funcionales en los pacientes. Pero hay grandes desafíos.

Un desarrollo significativo se produjo hace unos años cuando los investigadores colocaron células madre pancreáticas humanas en ratones. En unas pocas semanas, los ratones procesaban glucosa normalmente.

Esta semana, los investigadores de Harvard hicieron lo que muchos consideran una mejora importante de ese sistema. Con éxito lograron que las células madre pancreáticas se especializaran como células beta en el laboratorio. Cuando estas células fueron luego implantadas en ratones, los animales pasaron de tener niveles altos de azúcar en la sangre a responder normalmente a la glucosa en cuestión de días.

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"Si no me dijeras nada y me enviaras estas células, diría: 'Estas son células de islotes humanos'", dijo el Dr. Jose Oberholzer, cirujano de trasplantes y endocrinólogo de la Universidad de Illinois en Chicago, que ha seguido de cerca el trabajo.

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Un pequeño paso con grandes implicaciones

El avance puede sonar menor, pero es el tipo de mejora que hace una gran diferencia para los pacientes.

Las células madre pancreáticas utilizadas en la investigación anterior conllevan un riesgo sustancial de cáncer precisamente porque todavía están creciendo y cambiando cuando se trasplantan. Desde entonces, los investigadores han comenzado a colocar las células en paquetes del tamaño de una tarjeta de crédito antes de implantarlas para mitigar el riesgo de cáncer. Las células completamente especializadas no presentan el mismo riesgo.

Las células beta fabricadas en el laboratorio también ofrecen un segundo beneficio: pueden proporcionar un modelo de investigación útil de la diabetes. Eso acelerará el desarrollo de medicamentos. Los investigadores de Harvard ya están trabajando en el cultivo de células beta de pacientes con diabetes, lo que les permitiría observar la enfermedad en el trabajo a nivel celular, dijo Felicia Pagliuca, una de las autoras del artículo.

Pagliuca es becario postdoctoral en el laboratorio del autor senior de estudio Douglas Melton en el Departamento de Células Madre y Biología Regenerativa en Harvard.Los dos hijos de Melton tienen diabetes tipo 1, y el trabajo es tan personal para él que los expertos se refieren al "trabajo de Doug" y a las "células de Doug". "(Healthline no pudo contactar a Melton para obtener comentarios).

El laboratorio de Harvard obtuvo las células utilizando un método que podría ampliarse para producir las cantidades masivas de células beta que serían necesarias para tratar a los dos millones de estadounidenses que sufren de esta enfermedad. Diabetes tipo 1. Las células madre son meticulosas, y la producción en masa aún necesita ser perfeccionada.

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"Una de las cosas que siempre hemos tenido en mente es que queremos que esto no sea solo un avance científico, sino también un avance médico para los pacientes", dijo Pagliuca.

Conozca los hechos: ¿Qué es la diabetes tipo 1? »

Proteger las células beta preciosas

Por supuesto, hay dos partes para los pacientes con diabetes, cuyo sistema inmunológico ha destruido sus propias células beta, una forma de controlar la insulina sin inyecciones. Necesitan tanto las nuevas células como una forma de salvaguardar esas células.

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Está sucediendo un trabajo paralelo a la investigación en Harvard para crear pequeños paquetes para proteger las células sin desencadenar una respuesta inmune. Las envolturas son la consistencia de Jell-O.

"Desea envolver estas células en un material que permita que el azúcar, los nutrientes y la insulina entren y salgan, pero que proteja las células del sistema inmunitario", dijo Daniel Anderson, profesor de biología aplicada en el Instituto de Tecnología de Massachusetts..

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También hay un segundo enfoque para proteger nuevas células beta: las drogas inmunosupresoras. Esas drogas han permitido a los médicos experimentar con el trasplante de islotes de Langerhans de donantes de órganos. Los trasplantes, sin embargo, siguen siendo experimentales y no ofrecen las mismas células prístinas.

Oberholzer ahora hace aproximadamente 10 trasplantes de islotes por año en pacientes que se encuentran entre los aproximadamente 50,000 cuya enfermedad se descontrola incluso después del tratamiento estándar. Incluso si los trasplantes de islotes dejaran de ser experimentales, dijo Oberholzer, la cantidad de trasplantes superaría los 150 por año porque simplemente no hay suficientes donantes.

"Puedo hacer trasplantes y funcionan, pero no puedo hacer lo suficiente. Ahora el trabajo de Doug dice que si hacemos algunas pruebas más y demostramos que estas células son seguras, puedes hacer tantos trasplantes como quieras ", dijo.

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Sin ver a los pacientes con diabetes más enfermos día tras día, Oberholzer dijo que podría ser "difícil entender" lo que significaría poder ofrecer a los pacientes algo más que un tratamiento difícil e imperfecto como las inyecciones de insulina. y en cambio algo mucho más cercano a una cura.

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