Nuevo medicamento contra el autismo: resultados prometedores
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Actualmente no existen medicamentos aprobados por la FDA para tratar los síntomas centrales del trastorno del espectro autista (TEA).
Pero los nuevos hallazgos publicados en la revista Annals of Clinical and Translational Neurology pueden ayudar a abrir la puerta a nuevas opciones de tratamiento al tiempo que arrojan luz sobre las causas subyacentes de ASD.
Anuncio publicitarioEn un ensayo clínico de fase I / II en la Escuela de Medicina de la Universidad de California en San Diego (UCSD), los investigadores evaluaron los efectos de un medicamento llamado suramina en niños con TEA.
Diez niños con autismo, de 5 a 14 años, participaron en este estudio doble ciego, controlado con placebo.
Cinco niños recibieron una sola inyección de suramina, mientras que los cinco restantes recibieron placebos.
AnuncioLos cinco participantes que recibieron suramina mostraron mejoras temporales pero prometedoras en su lenguaje y comportamiento, sin que se informaran efectos secundarios graves.
"No esperábamos que hubiera resultados estadísticamente significativos en los comportamientos principales en los cinco niños", Dr. Robert Naviaux, primer autor y profesor de medicina, pediatría y patología en UCSD, le dijo a Healthline. "Pero para nuestra sorpresa, encontramos que el niño promedio en el grupo suramin tuvo una mejora de 1. 6 puntos en su puntaje de comparación ADOS [Programa de observación de diagnóstico del autismo] después de seis semanas, mientras que el grupo placebo no tuvo cambios. "
"Para poner eso en contexto", agregó, "el trastorno del espectro autista se define como tener un puntaje ADOS entre 7 y 10, siendo 10 el más alto. El promedio de niños en nuestro estudio tenía una puntuación ADOS de 8. 6. Luego, después de seis semanas, el promedio fue de 7. 0. "
Entre los participantes que recibieron suramina, los autores del estudio encontraron cambios en el habla, el lenguaje, la comunicación social, conductas repetitivas, habilidades de afrontamiento, calma y concentración.
Por ejemplo, dos niños no verbales que fueron tratados con la droga hablaron las primeras oraciones completas de sus vidas aproximadamente una semana después de recibir las inyecciones.
Estos efectos desaparecieron después de varias semanas, lo que sugiere que se pueden necesitar dosis múltiples del medicamento.
Para saber si estos hallazgos se pueden reproducir con seguridad, se requieren estudios de seguimiento más amplios.
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Cómo arrojar luz sobre las causas
Según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC), se estima que 1 de cada 68 niños en el Estados Unidos.
Tiene una causa única y conocida, lo que plantea barreras para desarrollar tratamientos.
Anuncio"Una de las cosas que retomó el campo es que hay tanta heterogeneidad, tanta diferencia, de una persona a otra", Dr. Andrew Zimmerman, neurólogo pediátrico de la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts, le dijo a Healthline."Ha sido difícil estudiar porque no se puede reducir a categorías simples. Existen enormes superposiciones de un paciente a otro, pero existen diferentes características clínicas, características bioquímicas y características genéticas. "
sugirió que los resultados del estudio de la suramina de Naviaux podrían ayudar a los investigadores a navegar esta heterogeneidad, proporcionando información sobre cómo se desarrolla el TEA.
AdvertisementAdvertisementNaviaux dijo que para algunos niños, el ASD es el resultado de un síndrome metabólico tratable causado por una persistencia anormal de la respuesta de peligro celular (CDR).
La CDR es una reacción natural que las células tienen para lastimarse o estresarse. Hace que sus membranas se endurezcan y limita sus interacciones con otras células, hasta que la amenaza percibida haya pasado.
La CDR a veces puede quedarse atascada, lo que hace que las células actúen como si estuvieran en peligro, incluso después de que haya pasado la amenaza inicial. Esto puede contribuir al desarrollo de muchas enfermedades crónicas, incluido el TEA, dijo Naviaux.
AnuncioEl CDR se mantiene mediante un mecanismo conocido como señalización purinérgica, que ocurre cuando las moléculas pequeñas se unen a los receptores purinérgicos, actuando como una señal de alarma.
La suramina es un medicamento antirretinérgico que evita que estas moléculas se unan a los receptores purinérgicos, deteniendo la CDR.
AdvertisementAdvertisementLos efectos positivos que la suramina tuvo en niños y jóvenes con ASD respaldan la teoría de Naviaux de que la respuesta anormal al peligro de las células desempeña un papel en la enfermedad.
"Hay muchas pistas en las que la gente está trabajando, y esta es una pista muy emocionante", señaló Zimmerman. "Creo que esta es una nueva era en el estudio de las conexiones metabólicas de la célula. "
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Se necesita investigación continua
Para evaluar los efectos de las dosis múltiples de suramina durante un período más prolongado, Naviaux planea realizar un seguimiento más amplio estudios.
"Tendremos que hacer la próxima prueba con 40 a 60 niños en un par de sitios diferentes", dijo. "Eso será un estudio de seguridad y eficacia". Examinaremos de 40 a 60 niños y haremos la pregunta: ¿son seguras y efectivas las tres dosis de suramina durante tres meses para tratar los síntomas centrales del autismo? "
Antes de que Naviaux pueda comenzar ese estudio, necesita obtener financiación.
Suramin es un medicamento de bajo costo que es poco probable que genere grandes ganancias para las compañías farmacéuticas que generalmente financian los ensayos de medicamentos.
"Normalmente, las grandes farmacéuticas respaldan las decenas de millones de dólares que cuestan los ensayos clínicos porque son los que se beneficiarán después de que la FDA lo apruebe", señaló Naviaux. "Pero no tenemos eso". De hecho, con las bajas dosis que usamos, podríamos, en principio, tratar a un niño de 8 años durante un año entero con un valor de $ 27 en suramina. "
El primer ensayo de Naviaux fue financiado en gran parte a través de donaciones filantrópicas. Él sospecha que la próxima prueba también contará con el apoyo de las bases.
A largo plazo, espera que esta investigación pueda ayudar a informar estrategias de tratamiento seguras y efectivas, no solo para el autismo sino también para muchas otras condiciones de salud.
"Lo que estamos aprendiendo del autismo también nos brinda información importante sobre la biología profunda y otras enfermedades complejas crónicas, como el síndrome de fatiga crónica, el trastorno de estrés postraumático, el trastorno depresivo mayor y muchas más", dijo.
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