La inyección única podría reducir el colesterol de forma permanente, riesgo de ataque cardíaco
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La edición del genoma podría ser el futuro del tratamiento del colesterol. Investigadores del Instituto de Células Madre de Harvard y la Universidad de Pensilvania han desarrollado una única inyección que reduce permanentemente los niveles de colesterol en ratones al alterar sus genes. Si está adaptado para su uso en humanos, podría disminuir el riesgo de ataques al corazón en un 40 a 90 por ciento.
Kiran Musunuru, Ph. D., profesor asistente en el departamento de células madre y biología regenerativa de Harvard, dijo que podría llevar una década preparar el enfoque para los ensayos clínicos en humanos. El estudio fue publicado en Circulation Research, una revista de la American Heart Association.
advertisementAdvertisementDr. Daniel J. Rader de Penn Medicine, que realizó la investigación junto con Musunuru, dijo que la terapia funciona al alterar un gen hepático llamado PCSK9.
En 2003, científicos franceses descubrieron que PCSK9 es un regulador del colesterol y que las raras mutaciones en el gen parecen ser las culpables del colesterol alto y los ataques al corazón. Estas mutaciones son extremadamente raras y se limitan a unas pocas familias en todo el mundo.
En un giro emocionante, los investigadores en Texas encontraron que alrededor del 3 por ciento de las personas con las mutaciones experimentan el efecto contrario: niveles de colesterol de lipoproteína de baja densidad (LDL) entre 15 y 28 por ciento por debajo del promedio.
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Difundir una mutación beneficiosa
Musunuru y Rader intentaron convertir genes PCSK9 normales en aquellos con el último "defecto". "Usaron la tecnología llamada CRISPR / Cas9, que hace que sea más fácil editar el genoma.
AdvertisementAdvertisementEl gen PCSK9 se expresa principalmente en el hígado, donde genera una proteína activa en el torrente sanguíneo y evita la eliminación del colesterol de la sangre. Varias compañías farmacéuticas han estado desarrollando anticuerpos para combatir PCSK9, dijo Musunuru, pero las personas necesitarían inyecciones cada pocas semanas.
Actualmente, muchas personas usan estatinas, como Lipitor, para reducir el colesterol, pero muchas que toman las drogas aún tienen ataques cardíacos. "Todavía hay una gran necesidad de otros enfoques", dijo Musunuru en una entrevista con el Harvard Gazette.
"Lo que estábamos pensando era que, con esta tecnología de edición del genoma, podemos hacer algo que antes no podíamos hacer: realizar cambios permanentes en el genoma a nivel del ADN. Entonces la pregunta era si podemos usar la edición del genoma para hacer que las personas normales como las personas nacidas con las "buenas" mutaciones. "
Musunuru dijo que el equipo inyectó CRISPR / Cas9 en el hígado, y la mayoría de las copias del gen PCSK9 en las células hepáticas de los ratones se anularon en tres o cuatro días.Los investigadores notaron una reducción del 35 al 40 por ciento en los niveles de colesterol en estos ratones. Eso podría traducirse en una reducción del riesgo de ataque cardíaco de hasta 90 por ciento en humanos.
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AdvertisementAdvertisement" El tratamiento sería más útil en pacientes con niveles altos de colesterol o que de otro modo tienen un alto riesgo de ataque al corazón, ya que tendrían más que ganar. Pero, en principio, el tratamiento debería reducir el riesgo de ataque cardíaco de cualquier persona ", dijo Musunuru al Harvard Gazette.
¿Una vacuna para los ataques al corazón?
Los ataques cardíacos son un asesino natural líder en todo el mundo, y uno de cada dos hombres y una de cada tres mujeres mayores de 40 sufrirán un ataque cardíaco en su vida, dijo Musunuru. Si la terapia resulta segura para cambiar el genoma humano, podría administrarse como una vacunación única.
"Vacunamos contra enfermedades infecciosas, sin saber quién contraería la enfermedad, aunque podemos hacer algunas conjeturas sobre quién está en mayor riesgo e instarlo a vacunarse", dijo Musunuru. "De la misma manera, no podemos estar seguros de quién recibirá un ataque cardíaco y quién no, y por lo tanto quién se beneficiaría más con la terapia PCSK9". "
Anuncio" Esa sería la razón para dárselo a toda la población, tal vez después de alcanzar cierta edad, digamos, 40 años ", agregó Musunuru. "En un país como Estados Unidos, donde tantas personas sufren o mueren de ataques al corazón, administrar el tratamiento a toda la población podría salvar muchas vidas". "
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