FDA aprueba el primer tratamiento para la enfermedad falciforme en 20 años

Alrededor de 100,000 personas en los Estados Unidos se ven afectadas por la enfermedad de células falciformes.

Pero no ha habido ningún tratamiento nuevo para el trastorno hereditario de la sangre en décadas, hasta ahora.

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La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) aprobó recientemente Endari (L-glutamina en polvo oral), que se creó para personas con anemia de células falciformes, de 5 años de edad en adelante.

Los investigadores esperan que el medicamento pueda reducir las complicaciones graves asociadas con la dolencia.

La enfermedad de células falciformes afecta principalmente a grupos minoritarios.

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Uno de cada 13 bebés afroamericanos nace con el rasgo drepanocítico.

Ese es el gen asociado con la enfermedad, informaron los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) de EE. UU.

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Aquellos con la afección tienen hemoglobina anormal o células en forma de hoz.

Esas células pueden causar bloqueos de sangre en órganos y tejidos, dolor debilitante y complicaciones que amenazan la vida.

Las personas con anemia drepanocítica tienen una expectativa de vida promedio de 40 a 60 años.

¿Un cambiador de juego de células falciformes?

Hasta la aprobación de Endari, solo había un medicamento aprobado para personas con la enfermedad, dijo el Dr. Richard Pazdur, director interino de la Oficina de Hematología y Productos Oncológicos en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, en un comunicado .

Tiffany Rattler, miembro de la junta directiva del grupo sin fines de lucro SOS Parent and Guardian Support Group con sede en Texas, se complació al escuchar que la enfermedad finalmente tiene una nueva opción terapéutica.

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"Este es un desarrollo extremadamente significativo, ya que las personas que viven con esta condición crónica en particular han tenido una sola opción de medicamento aprobado antes de ahora", dijo Rattler a Healthline.

Al igual que otras afecciones crónicas, un tratamiento de talla única no se ajusta a la anemia drepanocítica.

"Cuantas más opciones de tratamiento de modificación de la enfermedad estén disponibles, más probabilidades hay de que se observen mejoras en los resultados de salud y en la calidad de vida de las personas que viven con la anemia drepanocítica", dijo Rattler.

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Si el medicamento es o no una opción terapéutica ideal depende del paciente, pero al menos el medicamento le da a la gente otra opción, agregó Rattler.

"Si la comunidad médica continúa invirtiendo recursos en investigación basada en la evidencia con respecto a estas terapias, y continúa apoyando la educación y la conciencia al compartir los hallazgos con el público, podemos continuar mejorando las vidas de las personas con anemia de células falciformes", dijo. dijo.

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Dr. James G. Taylor VI, director del Centro para la Enfermedad Falciforme de la Facultad de Medicina de la Universidad de Howard es optimista sobre el medicamento, pero tiene reservas.

"Mi mayor decepción con los estudios que llevaron a esta aprobación de la FDA es que todavía no se publicaron en la literatura médica. Esta información es crítica para los médicos como yo, que es probable que prescriban esto a los pacientes", dijo a Healthline.

El medicamento parece tener una base racional para prevenir complicaciones, pero los resultados del estudio de fase III son limitados y no se publican. Dicho esto, el medicamento podría ofrecer una nueva esperanza para los pacientes con la enfermedad que enfrentan una escasez de médicos calificados y costos de tratamiento asombrosos, dijo Taylor.

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Resultados mejorados en Endari

Endari se estudió en un ensayo aleatorizado de personas con enfermedad de células falciformes, con edades comprendidas entre 5 y 58 años.

Todos los participantes del estudio tuvieron dos o más crisis dolorosas en un lapso de 12 meses antes de inscribirse en el ensayo.

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Las personas fueron asignadas para tomar Endari o un placebo. Los científicos los monitorearon en el transcurso de 48 semanas.

Los investigadores encontraron que las personas que recibieron Endari tuvieron menos visitas al hospital por dolor, menos hospitalizaciones por dolor relacionado con la enfermedad y estancias hospitalarias más cortas.

También notaron que el 8 por ciento de los participantes que tomaron Endari experimentaron síndrome de tórax agudo, una complicación grave de la enfermedad, en comparación con el 23 por ciento en el grupo placebo.

Como parte de su aprobación, Endari recibió la clasificación de medicamento huérfano, una designación que significa que su propósito es tratar enfermedades raras, lo cual lo califica para algunos incentivos de desarrollo.

Emaús Medical, Inc. produce la medicación.

La FDA señaló que el estreñimiento, la tos, las náuseas, el dolor de cabeza, el dolor abdominal, el dolor en las extremidades, el dolor de espalda y el dolor en el pecho son efectos secundarios comunes del medicamento.