Opciones de tratamiento para la mielofibrosis

La mielofibrosis (MF) es un trastorno de la médula ósea poco común pero grave. Actualmente, no existe una cura confiable para MF. Los tratamientos se enfocan más en los síntomas y complicaciones que experimentan las personas con MF.

Debido a esto, muchas personas con MF que no tienen síntomas pueden pasar años sin recibir tratamiento. Las opciones de tratamiento para MF incluyen:

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• terapias con medicamentos
• transfusiones de sangre
• radioterapia
• esplenectomía
• trasplante de células madre
• ensayos clínicos

Terapias farmacológicas

Inhibidores de JAK

El último tipo de fármaco utilizado para combatir la MF es una clase de medicamentos llamados inhibidores de la cinasa asociada a Janus (JAK). Este tipo de medicamento se dirige a las enzimas JAK. Estas enzimas están involucradas en la producción de glóbulos rojos. Al inhibir o detener estas enzimas, los inhibidores de JAK pueden ralentizar la producción de células sanguíneas.

Ruxolitinib (Jakafi) es el único medicamento de esta clase aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. En algunos pacientes, este medicamento ha disminuido el tamaño del bazo y reducido otros síntomas de la MF.

Quimioterapia

La quimioterapia es otro tratamiento farmacológico utilizado para tratar la insuficiencia cardíaca. Se dirige a las células que crecen y se dividen rápidamente, como las células cancerosas o las células madre de sangre mutadas en MF. Sin embargo, la quimioterapia no puede separar las células cancerosas de otras células sanas que crecen y se dividen rápidamente. Esto incluye células ciliadas y células que recubren el tracto gastrointestinal. Debido a esto, la quimioterapia puede causar muchos efectos secundarios, como pérdida de cabello, náuseas, vómitos, diarrea y hemorragia.

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Terapia con andrógenos

La terapia con andrógenos es otro tipo de medicamento utilizado para tratar el bajo conteo sanguíneo en personas con MF. Este tipo de medicamento es una versión hecha en laboratorio de hormonas masculinas. Se usa para aumentar la producción de glóbulos rojos. Aproximadamente una de cada tres personas con MF verá una mejora en su anemia con este tratamiento. Sin embargo, los andrógenos pueden ser tóxicos para el hígado. Las personas en esta terapia requieren una mayor supervisión para rastrear las funciones del hígado. Esto incluye análisis de sangre regulares y ultrasonidos. La terapia con andrógenos también puede causar efectos masculinizantes, como el crecimiento del vello facial en las mujeres.

Corticosteroides

Se ha demostrado que los corticosteroides mejoran la anemia en aproximadamente una de cada tres personas con MF. Los compuestos esteroides se usan para tratar muchas enfermedades diferentes, y se han observado algunos resultados prometedores para pacientes con MF con anemia significativa.

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Transfusiones de sangre

En pacientes con anemia severa, la terapia con medicamentos puede no ser suficiente para mantener el recuento de glóbulos rojos lo suficientemente alto. Las transfusiones de sangre regulares pueden ayudar a aumentar el conteo de células sanguíneas y reducir los síntomas de la anemia, como sangrado, hematomas, debilidad y fatiga.

Radioterapia

La radioterapia se usa para matar células a través de rayos X u otros tipos de radiación. Es un tratamiento común en el cáncer, ya que puede evitar que las células tumorales crezcan. En MF, la radiación se usa en un pequeño grupo de pacientes para reducir el tamaño del bazo, revivir el dolor óseo y reducir los tumores que crecen fuera de la médula ósea.

Esplenectomía

Una esplenectomía es una opción para las personas cuyos bazos se han vuelto muy grandes, les causan dolor u otras complicaciones y no han respondido a otros tratamientos. Durante este procedimiento, un cirujano extirpará el bazo.

Antes de decidir eliminar el bazo, debe hablar con su médico sobre los beneficios y riesgos del procedimiento. Las complicaciones de una esplenectomía pueden incluir:

• formación de coágulos sanguíneos, lo que lleva a un accidente cerebrovascular o ataque cardíaco
• embolia pulmonar
• trombosis venosa
• agrandamiento hepático
• infecciones
• un aumento en el recuento de plaquetas <999 > Trasplante de células madre

Un trasplante alogénico de células madre, también llamado trasplante de médula ósea, es el único tratamiento con la posibilidad de curar la MF. Antes del procedimiento de trasplante, se usan altas dosis de radiación o quimioterapia para destruir la médula ósea enferma. Después de la muerte de la médula ósea enferma, recibe células madre de médula ósea sangrantes y sangrantes de un donante compatible. Las células madre sanas trasplantadas se diseminan a la médula ósea y reemplazan la médula enferma. Luego comienzan a producir glóbulos rojos y blancos sanos, así como plaquetas.

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Este procedimiento es de muy alto riesgo. Debido a la edad y la salud de muchas personas con MF, muy pocas personas son elegibles para este procedimiento. Los investigadores están tratando de encontrar nuevos tipos de trasplantes de células madre que impliquen menos quimioterapia o radiación, o que tengan menores posibilidades de efectos secundarios potencialmente mortales.

Ensayos clínicos

Hay ensayos clínicos disponibles para personas con MF que están interesadas en probar terapias o tratamientos que aún no están disponibles para el público en general. Los ensayos clínicos son estudios realizados para ver qué tan bien funciona un nuevo tratamiento o procedimiento, antes de ponerlo a disposición de todos. Estos ensayos son importantes para la medicina y brindan opciones de tratamiento a las personas que pueden no tener muchas otras opciones.

Algunos de los ensayos clínicos actuales para MF incluyen otras terapias con medicamentos que se centran en la inhibición de las enzimas JAK, así como también medicamentos que inhiben otras enzimas que se sabe que están trabajando en el cáncer. Los investigadores también están investigando combinaciones de diferentes medicamentos, así como diferentes formas de realizar un trasplante de células madre.

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Tomar la decisión de participar en un ensayo clínico puede ser atemorizante, pero puede abrir muchas puertas de tratamiento que de otro modo estarían cerradas. Si está interesado en formar parte de un ensayo clínico, hable con su médico para encontrar el más adecuado para usted.

Si bien no existe una cura confiable para MF, no hay razón para perder la esperanza. Los tratamientos están destinados a aliviar sus síntomas y mejorar su calidad de vida.Ser abierto y honesto con su equipo de atención médica puede asegurarle que obtenga un plan de tratamiento que sea el mejor para sus necesidades.