Primary-Progressive MS: Future Research and Clinical Trials
Tabla de contenido:
- ¿Cuáles son los diferentes tipos de MS?
- ¿Qué es PPMS?
- Tratamiento con PPMS
- Pruebas clínicas de PPMS
- Investigación de PPMS
La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad autoinmune crónica. Ocurre cuando el cuerpo comienza a atacarse a sí mismo. Los medicamentos y tratamientos actuales se centran en los tipos recurrentes de EM y no en la EM progresiva primaria (EMPP). Los ensayos clínicos se realizan constantemente para ayudar a comprender mejor el PPMS y para encontrar tratamientos nuevos y efectivos.
¿Cuáles son los diferentes tipos de MS?
Los cuatro tipos principales de EM son:
- síndrome clínicamente aislado (CIS)
- EM recurrente-remitente (EMRR)
- EM primaria progresiva (EMPP)
- EM secundaria secundaria (SPMS)
Estos tipos de EM se crearon para ayudar a los investigadores médicos a clasificar a los participantes en ensayos clínicos con un desarrollo comparable de la enfermedad. Esto ayuda a los investigadores a evaluar qué tan efectivo y seguro es cierto medicamento o tratamiento sin utilizar una gran cantidad de participantes.
¿Qué es PPMS?
PPMS es la forma más rara de EM, y afecta solo al 10 por ciento de todas las personas diagnosticadas con EM. La mayoría de los tipos de EM ocurren cuando el sistema inmune ataca la vaina de mielina. La vaina de mielina es una sustancia grasa y protectora que rodea los nervios de la médula espinal y el cerebro. Cuando esta sustancia es atacada, causa inflamación. PPMS incluye daño a los nervios y tejido cicatricial en las áreas dañadas. Esta enfermedad altera el proceso de comunicación nerviosa, causando un patrón impredecible de síntomas y progresión de la enfermedad.
Tratamiento con PPMS
El tratamiento de PPMS es más difícil que la EMRR e incluye el uso de terapias inmunosupresoras. Estas terapias solo ofrecen ayuda temporal. Solo se pueden usar continuamente de forma segura durante algunos meses o un año a la vez.
Si bien la FDA ha aprobado más de una docena de medicamentos para los tipos recidivantes de EM, no todos son para los tipos progresivos. Esto se debe a que los medicamentos modificadores de la enfermedad (DMD, por sus siglas en inglés) se administran continuamente y, a menudo, tienen efectos secundarios intolerables. Las lesiones desmielinizantes activas y el daño a los nervios también se pueden encontrar en pacientes con PPMS. Estas lesiones son altamente inflamatorias y pueden causar daño a la vaina de mielina. No está claro en este momento si los medicamentos que reducen la inflamación pueden retrasar las formas progresivas de EM.
Pruebas clínicas de PPMS
Una prioridad clave para los investigadores es aprender más sobre las formas progresivas de la EM. Los nuevos medicamentos deben someterse a rigurosas pruebas clínicas antes de que la FDA los apruebe.La mayoría de los ensayos clínicos duran de 2 a 3 años. Sin embargo, debido a que la investigación sobre PPMS es limitada, se necesitan ensayos más largos para este tipo de EM.
Se están realizando más ensayos sobre los tipos de EM recurrentes porque es más fácil juzgar la efectividad del medicamento en las recaídas.
La mayoría de los fabricantes de medicamentos no pueden permitirse realizar largos ensayos clínicos. Es por eso que solo un puñado de ellos se han realizado en PPMS.
Los siguientes ensayos clínicos de PPMS están actualmente en curso. Para obtener una lista completa de los ensayos clínicos de EM, visite el sitio web de National MS Society.
Idebenona (Catena / Raxone)
El Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidente Cerebrovascular está invitando a algunos participantes a un ensayo clínico de fase II. El ensayo evaluará el efecto del medicamento Idebenona en pacientes con PPMS. Los investigadores le están dando a los pacientes el medicamento o un placebo a lo largo de un año. No se han encontrado resultados concluyentes sobre la eficacia del fármaco hasta el momento.
Ocrevus (Ocrelizumab)
El fabricante de medicamentos suizo Roche informó los resultados positivos de los ensayos clínicos de fase II y III, llamados ORATORIO, de pacientes con PPMS en enero de 2016. Este es el primer fármaco en mostrar resultados efectivos tanto para la recaída como para la recaída tipos de MS en un ensayo clínico. El medicamento fue capaz de detener la progresión de los síntomas en PPMS en alrededor del 25 por ciento. La FDA aprobó el ocrelizumab como tratamiento para la EM recurrente y progresiva primaria en marzo de 2017. Los ensayos clínicos de fase III comparan la seguridad y efectividad del nuevo tratamiento con el tratamiento estándar actual. Si bien se aprobó su uso en los Estados Unidos, los ensayos continúan mientras se espera su aprobación en Europa.
Laquinimod
Teva Pharmaceutical Industries está patrocinando un estudio en un esfuerzo por establecer pruebas para el posible tratamiento con laquinimod en pacientes con PPMS.
Fampridine
El University College of Dublin está reclutando participantes para examinar el efecto del tratamiento con fampridine en pacientes con EM secundaria progresiva (SPMS) o EM primaria progresiva (PPMS) con disfunción de la extremidad superior.
Investigación de PPMS
La Sociedad Nacional de EM está promoviendo la investigación en curso para encontrar las diferencias entre PPMS y otros tipos de EM. El objetivo es crear un tratamiento exitoso para PPMS. Los hospitales, universidades y otras organizaciones en todo Estados Unidos trabajan continuamente para aprender más sobre PPMS y MS en general. Pregúntele a su proveedor de atención médica sobre los últimos ensayos clínicos e investigaciones que podrían beneficiarlo.
