Edición genética de cRISPR: ¿Avanzando demasiado rápido?
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La tecnología de edición de genes CRISPR ha tentar al público con su potencial para curar enfermedades.
Sin embargo, una nueva investigación sugiere que podría ser más peligroso y menos preciso de lo que se creía anteriormente.
AdvertisementAdvertisementCRISPR-Cas9 fue descubierto en 2012 por la bióloga molecular de la Universidad de California Jennifer Doudna y sus colegas. Permite la "edición" genética cortando pedazos pequeños de ADN defectuoso o dañino y reemplazándolo.
La edición genética ha existido desde la década de 1970, pero CRISPR-Cas9 la ha reinventado como una tecnología precisa y accesible.
Las posibles aplicaciones parecen casi ilimitadas.
AnuncioEste año, el Dr. Edze Westra de la Universidad de Exeter, le dijo a The Independent que espera que la tecnología sea "utilizada para curar todas las enfermedades hereditarias, para curar cánceres, restaurar la vista a las personas mediante el trasplante de genes. "
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AdvertisementAdvertisementPromesas y problemas
Todavía en su infancia, CRISPR-Cas9 aún no ha cumplido estas promesas, en los humanos de todos modos.
Uno de los puntos clave de conversación de CRISPR-Cas9 ha sido su precisión: su capacidad para editar con precisión pequeñas secciones de ADN sin afectar las secciones cercanas.
Sin embargo, un nuevo estudio de la Universidad de Columbia dice que CRISPR-Cas9 puede introducir cientos de mutaciones inesperadas en el genoma más allá de lo previsto.
"Creemos que es fundamental que la comunidad científica considere los riesgos potenciales de todas las mutaciones fuera del objetivo causadas por CRISPR", dijo en un comunicado de prensa el Dr. Stephen Tsang, coautor del estudio, profesor del Centro médico de la Universidad de Columbia.
Tsang y su equipo descubrieron las mutaciones mientras realizaban investigaciones en ratones, utilizando CRISPR-Cas9 para corregir un gen que causaba ceguera.
AdvertisementAdvertisementLa tecnología funcionó eficazmente para curar la ceguera, pero cuando los investigadores miraron más tarde al genoma de los ratones, dijeron que encontraron mutaciones adicionales no intencionadas.
A pesar de esto, los ratones parecían estar en buen estado de salud.
"No vimos ninguna complicación observable en los ratones, a pesar de tener todas estas mutaciones extra relacionadas con CRISPR", dijo Tsang a Healthline.
AnuncioSheila Jasanoff, profesora de estudios de ciencia y tecnología en la Universidad de Harvard, le dijo a Healthline que la "precisión" puede tener una definición resbaladiza en biotecnología.
"La ingeniería genética también se vendió hace unos 40 años como una técnica altamente precisa. Ahora, CRISPR está siendo anunciado como aún más preciso ", dijo.
AdvertisementAdvertisement"Sin duda, hay algo de cierto en esa afirmación … Pero también sabemos por técnicas de ingeniería genética más antiguas que las intervenciones muy precisas en una parte del genoma pueden producir efectos secundarios inesperados, o impactos fuera del objetivo, que los científicos no esperaban ", agregó Jasanoff.
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Riesgo vs. recompensa
Tsang enmarca el mensaje de su investigación de dos maneras.
AnuncioPrimero, espera que su trabajo traerá una nueva conciencia de los posibles efectos secundarios causados por CRISPR.
Aunque las mutaciones que él y su equipo observaron no parecían tener efectos malignos, deberían ser una llamada de atención para los investigadores.
AdvertisementAdvertisementEn segundo lugar, Tsang dice que no importa qué tipo de medicamento o tratamiento se esté usando, existe la posibilidad de efectos secundarios.
"Si aplicamos CRISPR, es como cualquier otro medicamento de intervención. Siempre hay una desorientación y riesgos y beneficios ", dice.
Jasanoff es más moderado en su evaluación del riesgo contra la recompensa de CRISPR.
"La suposición de que hay beneficios inmejorables en la tienda, mucho antes de que el trabajo se haya hecho para establecer cómo una nueva tecnología realmente tendrá un impacto en cualquier enfermedad, es un ejemplo típico de la exageración que rodea las tecnologías nuevas y emergentes, " ella dijo.
La investigación de Tsang no ofrece respuestas definitivas a las preguntas más amplias sobre eficacia, riesgo y beneficio del uso de CRISPR en humanos.
"No nos excedamos", dijo Pete Shanks, un consultor experto en genética. "Tres ratones ciegos no prueban mucho. "
Las investigaciones de Tsang proporcionan cierta información preventiva sobre cómo se debe llevar a cabo la investigación para hacer que la tecnología sea más segura.
Actualmente, la mayoría de los estudios de mutaciones fuera del objetivo dependen de algoritmos informáticos para localizar y examinar las áreas afectadas. Tsang y su equipo dicen que esto no es suficiente cuando se usan especímenes vivos.
"Estos algoritmos predictivos parecen hacer un buen trabajo cuando CRISPR se realiza en células o tejidos en un plato, pero la secuenciación completa del genoma no se ha empleado para buscar todos los efectos fuera del objetivo en animales vivos", Alexander Bassuk, profesor de pediatría en la Universidad de Iowa, y coautor del estudio, dijo en un comunicado de prensa.
"Los investigadores que no están usando la secuenciación del genoma completo para encontrar efectos fuera del objetivo pueden estar perdiendo mutaciones potencialmente importantes", dijo Tsang.
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CRISPR avanza rápidamente
Este estudio llega en un momento importante.
China comenzó su primera ronda de pruebas con humanos utilizando CRISPR-Cas9.
Estados Unidos debe comenzar sus propias pruebas el próximo año.
El campo de investigación se está moviendo rápidamente, quizás demasiado rápido.
"Esperamos que nuestros hallazgos alienten a otros a utilizar la secuenciación del genoma completo como un método para determinar todos los efectos fuera de objetivo de sus técnicas CRISPR y estudiar diferentes versiones para la edición más segura y precisa", dijo Tsang.
Jasanoff es mucho más embotado.
"Debemos dejar de lado la idea de que los beneficios de CRISPR ya están probados, y todo lo que tenemos que preocuparnos son los riesgos", dijo.
