El tratamiento experimental brinda esperanza para bebés con cáncer

Un tratamiento experimental ha salvado la vida de dos bebés con leucemia difícil de tratar.

Los dos niños, de 11 y 16 meses de edad, experimentaron la remisión completa del cáncer dentro de los 28 días de recibir el tratamiento.

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Diagnosticados con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B, ambos bebés habían agotado todas las demás opciones de tratamiento.

ALL es un tipo agresivo de cáncer que comienza en glóbulos blancos inmaduros llamados linfocitos. Sin tratamiento, la ALL puede ser fatal en unos meses.

Según la Sociedad Estadounidense del Cáncer, los niños con LLA de células B que tienen entre 1 y 9 años tienen mejores tasas de curación. Los bebés menores de 1 año tienden a tener una perspectiva más pobre.

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Los dos bebés que recibieron el tratamiento experimental no han tenido cáncer durante más de un año.

La investigación fue publicada en Science Translational Medicine.

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Cómo funciona el tratamiento de células T

Cuando otros métodos como la quimioterapia no funcionan, hay un tratamiento de leucemia más nuevo que implica el uso de las propias células T de un paciente.

Las células T se eliminan y manipulan con receptores de antígenos quiméricos (CAR, por sus siglas en inglés) que les instruyen a atacar TODAS las células. Luego vuelven a la sangre del paciente.

Sin embargo, la mayoría de los bebés durante su primer año no han desarrollado suficientes células T sanas.

Dr. Waseem Qasim, profesor de terapia celular y génica en el Instituto Great Ormond Street de Salud Infantil, University College en Londres, y sus colegas, querían encontrar una solución a este problema.

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Al no poder obtener suficientes células T de los bebés, decidieron usar sangre de donantes.

A través de la edición de genes, crearon células T funcionales que podrían evadir los ataques del sistema inmune en receptores incomparables.

Las células T se infundieron en la sangre de los bebés.

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Dos meses después del procedimiento, un bebé desarrolló una enfermedad leve de injerto contra huésped en la piel. Se aclaró después de un trasplante de médula ósea y un tratamiento con esteroides. El otro bebé no tuvo complicaciones.

Es la primera vez que los médicos alguna vez han tratado el cáncer con células T alteradas de un donante.

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Los médicos demostraron que es posible crear terapias universales, o "de venta libre", de células T de donantes alteradas.

El experimento podría conducir a grandes avances en TODOS difíciles de tratar.

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La promesa de células T comerciales

Sin necesidad de unir pacientes con donantes, los pacientes podrían ser tratados más de forma rápida y más eficiente.

"Las células T diseñadas son la historia más importante en las leucemias y los linfomas difíciles de tratar", dijo el oncólogo médico Dr. Jack Jacoub en una entrevista con Healthline.

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"Se ha avanzado mucho en este tipo de tratamiento. Es un área que tiene una excelente promesa y definitivamente debe ser considerada ", dijo Jacoub, director de oncología torácica en el MemorialCare Cancer Institute en el Orange Coast Memorial Medical Center en California.

"Este tipo de leucemia linfoblástica es una enfermedad muy grave", agregó. "A menudo hay poco que perder. Este es el caso con estos dos bebés. Se les proporcionó terapia en forma compasiva. Todas las demás terapias fallaron, por lo que no había nada que perder. Ellos habrían sucumbido a esta enfermedad. "

" Los autores del artículo sugieren que hay limitaciones para obtener linfocitos en pacientes jóvenes. Tienen un sistema inmune menos maduro. No tienen suficientes células T, y eso es un problema ", dijo Jacoub.

"Los autores implican que no necesitamos ir al paciente o tener un donante. No necesitamos ninguna ruta ", explicó.

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Próximos pasos para investigadores

" En estos dos bebés, han demostrado que pueden hacerlo ", dijo Jacoub. "Son solo dos [pacientes] y lo intentaron porque no había nada más. Pero ni siquiera es una estructura de prueba de fase I. "

Jacoub señala que el documento fue publicado en una pequeña revista que puede no ser ampliamente recibida en el campo de la hematología. Sin embargo, está bastante seguro de que este artículo está en el radar de científicos involucrados en el campo.

También es digno de mención el tamaño de muestra pequeño.

"No sabemos cómo los próximos pacientes lo harán. Esto es solo una observación, pero una emocionante que debe ser expandida ", dijo.

Jacoub sugiere la necesidad de una mayor colaboración con instituciones más grandes con infraestructura de investigación, más de este tipo de pacientes y la experiencia para manejar esta enfermedad.

"Si irá a la fase I de prueba es un gran salto. Tendrá que involucrar a más de una institución. En este momento, es solo una observación de dos pacientes. No vamos a apresurarnos para tratar de hacer esto ahora, pero así es como comienzan las cosas ", dijo.

Con más escrutinio y supervisión científica, si podemos reproducirlo, podría ser enorme. Dr. Jack Jacoub, MemorialCare Cancer Institute

Jacoub ve mucho potencial en este tipo de tratamiento. Pero hay un largo camino por recorrer.

"El ensayo de U. K. tendría que ser reproducible en los Estados Unidos para ver si esto es factible. Con más escrutinio y supervisión científica, si podemos reproducirlo, podría ser enorme. Las barreras se superarán ", dijo. "Están tomando la tecnología disponible unos pocos pasos adicionales. La tecnología está ahí. Si realmente fue un efecto verdadero y puede reproducirse en diferentes entornos y países, podría llevar a opciones terapéuticas ampliamente disponibles.Si esta observación pudiera reproducirse con precisión, probablemente lo sabremos en el próximo año o dos. Así de rápido se mueve este campo. "

Jacoub dijo que esta es una noticia emocionante para los pacientes y sus familias.

"No está ampliamente disponible o es el estándar de cuidado actual. Pero las familias de estos pacientes generalmente son médicamente inteligentes ", dijo.

Él es todo para las familias que lo mencionan con sus médicos.

"Está bien si su médico no ha visto este informe publicado. Las copias de esta revista pueden no ir a todas partes. Por lo general, estas cosas suceden en colaboración. Los correos electrónicos a científicos e instituciones comienzan discusiones. Así que definitivamente deberían mencionarlo. "