Fármaco muestra promesa en la prevención de la diabetes tipo 1
Tabla de contenido:
- Cómo comienza la diabetes
- Dirigir una molécula
- Detener la diabetes antes de que comience
- Todavía necesita pruebas en personas
Sed extrema, micción frecuente, falta de energía e incluso pérdida del conocimiento: los signos de advertencia de la diabetes tipo 1 pueden ser graves.
Pero debajo de todo, los mecanismos que hacen que el cuerpo ataque sus propias células productoras de insulina en el páncreas han sido un misterio.
AdvertisementAdvertisement"Durante mucho tiempo, realmente no hemos sabido lo que sucedió en ese tejido durante la diabetes autoinmune", Dr. Paul Bollyky, Ph. D., profesor asistente de enfermedades infecciosas en la Universidad de Stanford. Medicina, dijo a Healthline.
En un nuevo estudio, publicado hoy en el Journal of Clinical Investigation, Bollyky y sus colegas han proporcionado una mejor visión de lo que ocurre en el páncreas durante la diabetes tipo 1.
Al mismo tiempo, han identificado una forma potencial de prevenir esta enfermedad de por vida, siempre que el medicamento utilizado en el estudio sea tan exitoso en las personas como lo fue en ratones.
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Cómo comienza la diabetes
En la diabetes tipo 1, el sistema inmune ataca por error las propias células del cuerpo. En este caso, son las células beta del páncreas, un órgano ubicado detrás de la parte inferior del estómago.
AdvertisementAdvertisementLas células beta se encuentran, junto con otros tipos de células, en grupos denominados islotes. Las células beta producen insulina, lo que permite que el cuerpo regule su uso de glucosa.
Antes de que aparezcan los síntomas de la diabetes tipo 1, ciertas células inmunes migran a los islotes. Al principio, las células inmunes migratorias se sientan cerca de los islotes sin causar ningún daño.
En algún momento comienzan a atacar las células beta. Las razones de este cambio no se conocen del todo. Sin embargo, una vez que comienza el ataque, continúa.
Eventualmente, se destruyen suficientes células beta productoras de insulina para que aparezcan los síntomas de la diabetes tipo 1, incluidos los niveles altos de azúcar en la sangre.
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AdvertisementAdvertisementDirigir una molécula
En este estudio, los investigadores identificaron una sustancia esencial para la progresión de la infiltración de células inmunes a -Duelo de diabetes tipo 1.
La sustancia llamó su atención por primera vez durante un estudio anterior, que incluyó el examen de los tejidos pancreáticos donados a un banco de tejidos creado por la Fundación de Investigación de la Diabetes Juvenil.
"Observamos estos tejidos de donantes de cadáveres humanos", dijo Bollyky, "y descubrimos que en pacientes diabéticos tipo 1 con inicio reciente, tenían esta molécula llamada hialuronano que estaba alrededor de sus islotes, en lugares donde su sistema inmunitario estaba atacando sus islotes. "
AnuncioEn el nuevo estudio, el tejido pancreático de los ratones que desarrollaron diabetes tipo 1 se parecía a las muestras de los bancos de tejidos humanos.
"Resulta que [los ratones] obtienen lo mismo. Tienen este hialuronano en sitios de ataque autoinmune ", dijo Bollyky. "Eso es lo que realmente nos dio la idea de apuntar a esa molécula (dirigida al hialuronano) para ver si podemos prevenir la autoinmunidad. "
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Detener la diabetes antes de que comience
La presencia de hialuronano cerca de los islotes no es suficiente para confirmar su papel en la diabetes tipo 1. Para eso, los investigadores tenían que demostrar que el bloqueo de los efectos del hialuronano podría detener la diabetes tipo 1 en sus pistas.
Para lograr esto, los investigadores recurrieron a un medicamento llamado himecromona, o 4-metilumbeliferona (4-MU para abreviar), que se sabe que bloquea la producción de hialuronano en el cuerpo.
AnuncioEste medicamento ya está recetado en los países europeos y asiáticos para los espasmos causados por cálculos biliares, e incluso está aprobado para su uso en niños.
"Si esto fuera un tribunal de justicia y estuviéramos tratando de condenar a esta molécula de causar, o contribuir a, la progresión de la diabetes autoinmune", dijo Bollyky, "lo que te ayuda a hacer esa convicción es el hecho [de que] esto El medicamento que detiene la producción de ácido hialurónico básicamente previene la diabetes autoinmune en dos modelos diferentes de ratones. "
AdvertisementAdvertisementUn grupo de ratones requirió solo una semana de la droga.
El otro necesitaba un tratamiento continuo. Si dejaron de tomar el medicamento, estos ratones desarrollaron rápidamente diabetes tipo 1.
Todavía necesita pruebas en personas
Para que este tipo de medicamento funcione en personas, debe administrarse temprano en la vida de un niño, antes de que se dañen demasiadas células beta.
"Tienes una oportunidad en la que podrías hacer este diagnóstico y tratar a la gente", dijo Bollyky, "y eso es realmente lo que estamos tratando de hacer. "
Ya existen pruebas de detección que pueden identificar a los niños en riesgo de desarrollar diabetes tipo 1. Estos se basan en autoanticuerpos en la sangre que indican que el sistema inmunitario está preparado para atacar las células beta.
Tienes una oportunidad en la que potencialmente podrías hacer este diagnóstico y tratar a las personas, y eso es realmente lo que estamos tratando de hacer. Dr. Paul Bollyky, Ph. D., Escuela de Medicina de la Universidad de StanfordAunque un grupo de ratones solo necesitó un tratamiento a corto plazo, Bollyky prevé que en las personas "este medicamento podría administrarse como un medicamento de mantenimiento, donde alguien que el autoanticuerpo positivo podría tomar eso, y evitaría que contraigan diabetes. "
Una píldora diaria de por vida puede parecer mucho, pero las personas con diabetes tipo 1 ya requieren múltiples inyecciones de insulina cada día para controlar su nivel de azúcar en la sangre.
Sin embargo, antes de que el medicamento se pueda usar en personas, aún debe ser probado en ensayos clínicos y aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos.
A pesar de estos obstáculos regulatorios, Bollyky es optimista sobre el potencial del medicamento.
"Es un medicamento de hace 40 años y tiene un historial muy largo y, para ser honesto, aburrido, en términos de complicaciones y efectos secundarios", dijo Bollyky, "lo que quiere decir que no tiene importancia". causa muchos "
