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Tratamientos de terapia celular con células madre para pacientes con EM

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Anonim

Se habla mucho sobre la terapia con células madre y cómo puede detener la esclerosis múltiple (EM).

Pero lleva mucho tiempo que la terapia con células madre genere olas en los Estados Unidos a pesar del éxito en otras partes del mundo.

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La Biblioteca Nacional de Medicina de los EE. UU. Y los Institutos Nacionales de la Salud (NIH) están promoviendo la terapia con células madre. Pero aún no ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA).

Dos estadounidenses se destacan en la carrera por utilizar la terapia con células madre para tratar a las personas con EM.

Uno es el Dr. Richard Burt, jefe de la división de medicina -inmunoterapia y enfermedades autoinmunes en la Universidad Northwestern. Ha sido defensor de la terapia de células madre por más de 30 años.

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El otro es el Dr. Saud Sadiq, director y científico jefe de investigación del Tisch MS Research Center de Nueva York. (Sadiq tomó una ruta muy creativa recaudando más de $ 300,000 con una cuenta de Indiegogo para el financiamiento inicial de su investigación.)

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Cómo funciona el HSCT

El trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) a menudo utiliza la médula ósea de un paciente para la regeneración de células madre.

Generalmente, a través de un proceso de quimioterapia, se despoja al paciente de su médula ósea y luego se reemplaza con células madre más sanas que se han purificado y vuelto a entrenar para dejar de atacar el cuerpo del paciente. Una vez que las células se regeneran, se vuelven a colocar en el paciente.

El HSCT ha demostrado una tasa de éxito del 70 por ciento en el tratamiento de personas con EM, pero existen riesgos de complicaciones graves, una esperanza de vida más corta e incluso la posibilidad de fallecimiento.

Hay dos motivaciones principales para que las personas asuman estos riesgos: detener la progresión de la enfermedad y revertir la discapacidad.

Sadiq también está trabajando actualmente en un tratamiento con células madre para la EM mediante una terapia con células madre mesenquimales sin quimioterapia. Recientemente, Sadiq recibió la aprobación de la FDA para este ensayo de fase I, el primero de este tipo en los Estados Unidos.

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Burt publicó recientemente un artículo en la Revista de la Asociación Médica Estadounidense (JAMA). Los resultados muestran que el TCMH podría ser la primera terapia de EM para revertir la discapacidad. Aunque el grupo de estudio fue pequeño, los resultados tienen expertos con esperanza.

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Historias de éxito

A pesar de la aprobación de la FDA, de 2008 a 2014, sesenta y tres compañías de seguros en los Estados Unidos pagaron por tratamientos con células madre en Northwestern Memorial Hospital.

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También hay varias historias en Facebook y grupos de apoyo en línea sobre éxitos.Aunque muchas de las historias son infundadas, los autores hablan con entusiasmo sobre sus tratamientos con células madre para la EM.

Muchas personas con EM estarían encantadas de recibir este tratamiento si estuviera disponible. Por lo general, es la lista de espera, el dinero o la capacidad de viajar por todo el país lo que se interpone en el camino. Además, siempre existe el riesgo de que el procedimiento no funcione.

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Un estadounidense, John Carter, viajó recientemente a Rusia para comenzar tratamientos de HSCT. Él está escribiendo un blog sobre su experiencia.

También hay historias de advertencia.

"Haga su investigación", dice un paciente de Canadá que gastó $ 45,000 para un tratamiento de HSCT en India solo para descubrir que era una farsa.

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Hay una variedad de terapias con células madre y posteriormente se determinó que el procedimiento no era el mismo que se menciona en este artículo.

"La terapia con células madre es el camino a seguir", continúa, "solo investigue. "

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Derribando barreras

Además del potencial de mejorar con el HSCT, los costos, aunque significativos, ofrecen ahorros a largo plazo.

Los costos pueden ser de alrededor de $ 62,000 por año para otras terapias de EM.

Hay una tarifa única de aproximadamente $ 125, 000 para el tratamiento de HSCT. Sin embargo, algunos médicos prefieren que los pacientes con TCMH permanezcan en un medicamento modificador de la enfermedad para ayudar a prevenir la progresión, pero algunos sienten que no son necesarios.

El presidente Obama firmó la orden ejecutiva 13505, titulada "Eliminación de barreras para la investigación científica responsable que involucra células madre humanas adultas", en 2009.

Actualmente existen grandes ensayos nacionales de drogas de fase III. Se han informado resultados prometedores de estudios tanto en el Colorado Blood Cancer Institute como en la Northwestern University.