Los trasplantes de células madre ofrecen el primer tratamiento para la EM que revierte la discapacidad
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Dr. Richard K. Burt realizó el primer trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) para un paciente con esclerosis múltiple (EM) en los Estados Unidos en el Northwestern Memorial Hospital de Chicago. Ahora Burt, Jefe de la División de Medicina-Inmunoterapia y Enfermedades Autoinmunes en la Escuela de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern, está en los titulares de nuevo.
Burt y sus colegas publicaron los resultados de su más reciente estudio HSCT a principios de esta semana en el Journal of the American Medical Association. Sus resultados muestran que el TCMH podría ser la primera terapia de EM para revertir la discapacidad. Aunque el grupo de estudio fue pequeño, los resultados tienen expertos con esperanza.
advertisementAdvertisementPara este ensayo, 151 pacientes se sometieron a un trasplante de células madre. En primer lugar, su sistema inmunitario fue controlado utilizando quimioterapia de dosis baja. Luego, los médicos utilizaron la terapia de HSCT, que implica una infusión de las propias células madre de los pacientes, previamente recolectadas de su sangre, para reiniciar su sistema inmunológico. Después de una breve estadía en el hospital, los voluntarios continuaron con sus vidas normales, sin necesidad de medicamentos de "mantenimiento".
Durante los siguientes años, los voluntarios recibieron periódicamente una serie de pruebas para medir su discapacidad. Una prueba, conocida como Escala de Estado de Discapacidad Expandida, o EDSS, mide la cognición, coordinación y caminar, entre otras cosas. Los participantes se sometieron a resonancias magnéticas y cuestionarios completados para medir su calidad de vida en general.
Los investigadores encontraron que dos años después del trasplante, la mitad de los pacientes mostraba una marcada mejoría en la discapacidad. De los pacientes que fueron seguidos durante cuatro años, más del 80 por ciento permanecieron sin recaídas.
Desde 1993, la FDA ha aprobado 12 terapias modificadoras de la enfermedad (DMT) para tratar la EM remitente-recidivante (EMRR). Todos están diseñados para suprimir el sistema inmune en un grado u otro. Estos medicamentos cuestan alrededor de $ 5,000 por mes y deben tomarse indefinidamente, ya que las recaídas ocurrirán si se suspenden los medicamentos. Si bien los pacientes ahora tienen muchas opciones para evitar la progresión de la enfermedad, no se ha demostrado que el DMT revierte la discapacidad.
El HSCT cuesta alrededor de $ 125, 000 por paciente. "Aunque no hemos hecho un análisis de costos, dado lo caro que es Tysabri, y Fingolimod, [ya que el HSCT es un tratamiento de una sola vez] debería comenzar a pagar por sí solo alrededor de 18 meses", dijo Burt a Healthline.
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¿Quién debería tener un trasplante de células madre?
"La advertencia", admitió Burt, "es que esto no es efectivo en la EM progresiva. "Señaló la tendencia entre los neurólogos a probar un DMT después de otro hasta que el paciente no tenga opciones antes de ofrecer el HSCT."Pero para entonces [el paciente ha] ingresado a la secundaria progresiva y muy probablemente nada ayudará. "
" Si te están yendo bien en terapias de primera línea, interferones o Copaxone, bien, ahí es donde debes quedarte ", agregó Burt. "Pero si tiene recaídas frecuentes, dos o más por año a pesar de esas terapias … creo que ese es el grupo que, en lugar de ir a Tysabri o Fingolimod, debería recibir esta terapia porque es mucho más beneficiosa. Además, si espera hasta que haya tenido todos esos otros [DMT], entonces aumenta el riesgo de este tratamiento. "
Si tiene recaídas frecuentes, dos o más por año a pesar de las terapias [de drogas] … creo que es el grupo que, en lugar de ir a Tysabri o Fingolimod, debe recibir esta terapia porque es mucho más beneficiosa. Dr. Richard K. Burt, Northwestern UniversityIncluso después de suspender el medicamento, los pacientes que han tomado natalizumab (Tysabri) continúan teniendo un mayor riesgo de leucoencefalopatía multifocal primaria (PML) durante muchos meses. Si se sometieran a un TCMH durante ese tiempo, el riesgo de esta rara pero grave infección cerebral se traslada y haría el procedimiento más peligroso.
En su estudio, Burt señaló, "no tuvimos infecciones oportunistas, ni PML, nada, pero mi preocupación es que si ha tenido muchos años de tratamiento previo con Tysabri, y usted". re [positivo para el virus John Cunningham], entonces puedes obtener PML y la gente piensa que es nuestro trasplante, pero en realidad es todo lo anterior Tysabri. "
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Recuperando su Vida
Una de las pacientes de prueba de Burt, Roxane Beygi, habló en un panel en la Conferencia de células madre adultas del Vaticano en 2013. En un video del evento, ella describe su vida antes del estudio.
A pesar de estar en DMT antes del estudio, Beygi recaía regularmente y apenas podía caminar. Tenía problemas para escribir, cepillarse los dientes e incluso realizar tareas simples como beber de un vaso.
"Desde que tuve mi trasplante, mi vida cambió por completo", dijo Beygi, hablando más de dos años después del tratamiento, "[Antes del trasplante] tenía una gran fatiga donde ni siquiera podía levantarse de la cama. … Ahora me levanto a las 6 … y una gran parte del tiempo estoy estudiando y haciendo ejercicio hasta como 1 a. metro. "
Beygi terminó su presentación agradeciendo al Dr. Burt por devolverle la vida. Ella lo llamó su "héroe". "
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Aunque el HSCT actualmente solo está disponible en ensayos clínicos y para el "uso compasivo" en ciertos casos, Burt tiene la esperanza de que se realicen más estudios llevar a la FDA a aprobar el trasplante de células madre para la EM.
De hecho, su equipo actualmente está realizando un estudio más amplio que compara el HSCT con los DMT aprobados por la FDA en tres centros en todo el mundo. Actualmente, el ensayo se está inscribiendo y los pacientes interesados pueden obtener más información en // www.stemcell-inmunoterapia. com / research_clinical. html.
