Cáncer Tratamiento: la nueva terapia génica trae esperanza

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) está a punto de aprobar el primer tratamiento de terapia génica para usar en los Estados Unidos.

Si se realiza como se espera, la terapia se usará para tratar a niños y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda (LLA) avanzada.

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El Comité Asesor de Drogas Oncológicas de la FDA a principios de este mes recomendó que la agencia apruebe la terapia de receptor de antígeno quimérico experimental (CAR-T) de Novartis, CTL019 (tisagenlecleucel).

Es una terapia individualizada en la que las células T de una persona se eliminan de su sangre y se rediseñan para combatir el cáncer. Luego se vuelven a infundir en el paciente.

Es por eso que se llama "droga viviente". "

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En un ensayo clínico reciente, el 83 por ciento de los pacientes experimentaron una remisión completa o una remisión completa con una recuperación incompleta del recuento sanguíneo en tres meses.

Se espera que la FDA tome una decisión en septiembre. La agencia generalmente sigue las recomendaciones de su comité.

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Una nueva era en el tratamiento del cáncer

Los expertos son optimistas sobre el potencial de CAR-T.

Dr. Santosh Kesari es neurooncólogo y presidente del Departamento de Neurooncología y Neurotherapeutics Traslacional en el John Wayne Cancer Institute en el Providence Saint John's Health Center en California.

Kesari le dijo a Healthline que si se aprueba, la terapia será un avance revolucionario en el tratamiento del cáncer.

"Será la primera aplicación de este tipo, que combina la terapia génica y la terapia inmune para modificar las propias células del paciente y atacar las células cancerosas", dijo.

Kesari explicó que esta aplicación podría funcionar en otros cánceres donde hay un objetivo específico.

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Señaló un estudio de caso de City of Hope que involucra a un hombre de 50 años con glioblastoma recurrente multifocal, un tipo de cáncer cerebral.

El tratamiento fue parte de un ensayo clínico de fase I para evaluar la seguridad de la terapia CAR-T cuando se administra directamente a los tumores cerebrales. Una respuesta exitosa se mantuvo durante más de siete meses, más tiempo de lo que normalmente se esperaría.

"Por lo tanto, existe un potencial de aplicación en tumores sólidos si identificamos el marcador correcto, asegurándonos de que manejamos los efectos secundarios", dijo Kesari.

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En una entrevista por correo electrónico con Healthline, la Dra. Swati Sikaria, oncóloga médica del Torrance Memorial Medical Center en California, explicó que el objetivo es elegir un objetivo tan exclusivo para el cáncer como sea posible, evitando daños al células no cancerosas del cuerpo.

"Este éxito inicial allana el camino para crear células CAR-T con objetivos para otras malignidades", explicó.

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"Si el éxito en ALL se puede replicar en otros tipos de cáncer, soy cautelosamente optimista. Tendremos que ver qué muestran los ensayos clínicos actuales y futuros. El progreso más notable ha sido en el mieloma múltiple y el glioblastoma, el tipo de tumor que el senador [John] McCain fue diagnosticado recientemente ", dijo Sikaria.

En un artículo de revisión publicado el año pasado, Sikaria escribió que la leucemia linfoblástica aguda B (B-ALL) en adultos no comparte el pronóstico favorable observado en pacientes pediátricos con la misma enfermedad.

"Menos del 50 por ciento de los pacientes experimentan supervivencia a largo plazo, y para los adultos mayores de 60 años, la supervivencia a largo plazo es solo del 10 por ciento. En el momento de la recaída, el pronóstico a cinco años es un triste 7 por ciento. Se necesitan urgentemente agentes nuevos y menos tóxicos ", continuó.

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Sikaria llamó a las células CAR-T un agente nuevo muy prometedor, incluso en pacientes que están muy pretratados.

Dr. Samantha Jaglowski es hematóloga del Centro Oncológico Integral de la Universidad Estatal de Ohio. Se especializa en trasplantes de células madre para pacientes con linfoma y leucemia linfocítica crónica.

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Mientras espera que esto sea realmente un gran avance, le dijo a Healthline que duda en declarar la victoria demasiado pronto.

"Ciertamente parece prometedor. Sinceramente espero que cumpla con las expectativas que se plantean ", dijo Jaglowski.

"Es una cosa emocionante involucrarse. Ya hay muchos estudios en preparación para muchos otros tipos de cáncer ", dijo.

Preocupaciones sobre CAR-T

Hay dos preocupaciones principales sobre CAR-T.

El primero es el potencial de efectos secundarios graves.

Uno de estos es una reacción potencialmente mortal llamada síndrome de liberación de citocina (CRS).

Sikaria dijo que esta reacción es común y puede ocurrir horas después de la infusión de la célula CAR-T. Pero puede ser tratado de manera efectiva.

"El medicamento también suele causar síntomas neurológicos reversibles y una disminución en los recuentos sanguíneos, lo que puede provocar una infección. Tenemos que recordar que los pacientes que reciben células CAR-T están luchando contra una enfermedad que casi seguro será fatal de otra manera, así que creo que los riesgos están superados por los beneficios ", explicó.

Jaglowski estuvo de acuerdo en que CRS suele ser manejable. Señaló que aún no ha habido suficientes pacientes para evaluar los efectos a largo plazo.

"Esta no será una terapia de primera línea hasta que haya más datos detrás de ella. Los pacientes deberán haber tenido un par de líneas de terapia antes de ser elegibles para esto. Soy un médico de linfoma. En los ensayos de linfoma, requieren el fracaso de las líneas de terapia anteriores. Es para las personas que están más avanzadas en el curso de la enfermedad y que tienen menos opciones ", dijo Jaglowski.

La segunda gran preocupación es el costo potencial. Novartis no le ha puesto precio, pero los analistas de la industria prevén que podría llegar a los $ 500,000 por infusión.

"Afortunadamente, veremos la competencia en el mercado de las células CAR-T de otras compañías, ya que varias están en desarrollo.También se necesita algo de ayuda de Washington para reducir el costo ", dijo Sikaria.

Kesari comparó la terapia con otros tratamientos.

"Algunos medicamentos que [ya] usamos, especialmente los productos biológicos, cuestan entre $ 5, 000 y $ 20, 000 al mes e implican tratamientos repetidos en un año. Algunos cuestan varios cientos de miles de dólares al año. Este es un tratamiento de una sola vez o de pocas veces. No es como si estuvieras recibiendo tratamiento durante años. Pone todos los costos por adelantado. Si te curas, ¿quién va a decir que no vale la pena? " él dijo.

Esperando aprobación

Sikaria dijo que a menos que haya nueva información sobre muertes relacionadas con el tratamiento entre ahora y octubre, la FDA debería aprobarla.

"Las células CAR-T son emocionantes y tienen altas tasas de respuesta, pero necesitamos ver cuán duraderos son estos resultados a medida que seguimos disparando para obtener una cura. Por ahora, el trasplante de médula ósea sigue siendo una parte importante del tratamiento de un paciente con ALL ", dijo Sikaria.

Kesari cree que la FDA aprobará CAR-T debido a una necesidad no satisfecha y la falta de opciones para una enfermedad donde los pacientes terminan muriendo de manera uniforme.

"Esta tecnología de cómo modificar genes comenzó en los años 80 y 90. Sobre la base de eso, aprendimos sobre el sistema inmune y cómo modificarlo para matar el cáncer. Nos llevó tanto tiempo demostrar el valor hasta el punto en que recibimos la aprobación de un medicamento. Pero ha estado sucediendo durante décadas ", continuó.

"Felicito a la gente que hizo esto, y para hacerlo funcionar en humanos, eso es increíble", dijo Kesari.